中因科技眼科AAV基因疗法获批临床

12月6日，据CDE官网显示，北京中因科技有限公司（简称“中因科技”）的“ZVS101e注射液”获批临床，适应症为结晶样视网膜变性（携带CYP4V2双等位基因突变）。

ZVS101e是以AAV8为载体的基因替代疗法，其基因载体对视网膜细胞有特殊嗜性，给药方式为视网膜下腔注射，该药物载体可高效感染视网膜的RPE细胞，并在目标细胞中有效表达人CYP4V2蛋白，从而达到治疗效果。其针对适应症与治疗原理与上个月IND获批的天泽云泰的VGR-R01一致。

在眼病领域，基因治疗是当下炙手可热的赛道之一（推荐阅读文章链接：眼科基因疗法研发热情提升，全球布局企业不断增加，研发突破不断），而腺相关病毒(AAV)载体掀起了该领域的临床热潮，今年国内有几款眼科AAV基因疗法获批临床，其针对的眼科适应症来看，企业间研发管线有较高比例的重叠。

1、弘基生物的KH631

2022年11月15日，康弘药业子公司成都弘基生物科技有限公司（弘基生物）的AAV基因治疗药物“KH631眼用注射液”5项IND申请获得国家药监局默示许可，用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(wetAMD)。根据公司公开的相关专利信息，KH631通过AAV过表达VEGF拮抗剂达到治疗效果。

2、天泽云泰的VGR-R01

2022年11月1日，上海天泽云泰生物医药有限公司（天泽云泰）的AAV基因治疗药物VGR-R01注射剂IND申请获得CDE默示许可，其适应症为CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy, BCD）。

3、方拓生物的FT-001

2022年9月，方拓生物针对RPE65双等位基因变异遗传性视网膜变性的基因治疗药物FT-001注射液的临床试验申请（IND）获CDE默示许可。其治疗原理，与2022年4月，获批临床的朗信生物自主研发的AAV2-RPE65基因疗法LX101眼用注射液原理一致。

4、朗昇生物的LX101

2022年4月，朗信生物旗下上海朗信启昇（朗昇生物）生物制药有限公司自主研发的AAV2-RPE65基因治疗制剂LX101眼用注射液获临床试验许可，用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。

基因疗法LX101以AAV2为载体，将正常功能的且编码序列经优化的RPE65基因，导入体内视网膜细胞，补偿因该基因突变导致的蛋白功能缺失，恢复视力。在此前进行的研究者发起的临床研究中，该基因疗法表现出良好的安全性和有效性。

来源：CDE官网、公众号“细胞与基因治疗领域”等

E.N.D

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